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30 Single-cell DNA sequencing for transgene copy number in gene therapy for Artemis-deficient severe combined immunodeficiency

Anna Vardapetyan, Wendy Chan,Jason Yu, Alana Yang, Petros Giannikopoulos, Morton Cowan, Matthew Cato, Jennifer Doudna,Jennifer Puck, Matthew Kan

Clinical Immunology（2024）

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关键词
Gene therapy,SCID,Vector copy number,Single-cell,Transgene
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