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Exon-specific U1 snRNAs improve ELP1 exon 20 definition and rescue ELP1 protein expression in a familial dysautonomia mouse model (vol 27, pg 2466, 2018)

Irving Donadon,Mirko Pinotti, Katarzyna Rajkowska,Giulia Pianigiani,Elena Barbon,Elisabetta Morini,Helena Motaln,Boris Rogelj,Federico Mingozzi,Susan A. Slaugenhaupt,Franco Pagani

HUMAN MOLECULAR GENETICS（2024）

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