Estudo de custo-efetividade para o tratamento da AME tipo 1

Introdução: O desenvolvimento de tecnologias inovadoras para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 tem se mostrado promissor na mudança da morbimortalidade dos pacientes com essa condição. No entanto, o alto custo das terapias e as evidências clínicas de tratamentos de doenças raras desafiam a tomada de decisão em sistemas universais de saúde, sendo essencial o desenvolvimento de avaliações econômicas independentes. Objetivo: Avaliar o custo-efetividade do Onasemnogeno Abeparvoveque em comparação ao nusinersena e risdiplam no tratamento da AME tipo 1, na perspectiva do SUS. Material e Método: Foi construído um modelo de Markov considerando os estados de saúde: ‘ventilação mecânica’, ‘não senta’, ‘senta’, ‘caminha’ e ‘morte’. Os dados de curto prazo foram obtidos dos estudos clínicos das tecnologias avaliadas, e os marcos da função motora alcançados ao final desses estudos foram considerados mantidos até a morte. Os riscos de mortalidade foram extraídos de curvas de sobrevida de Kaplan–Meier (KM) publicadas. Os valores de utilidade empregados derivaram de várias fontes para AME tipo 1, enquanto os custos relacionados à aquisição e administração das tecnologias, e aos cuidados de manutenção foram obtidos de relatórios de compras públicas, reembolsos e literatura de serviços médicos publicados no Brasil. Foi aplicada uma taxa de desconto de 5% ao ano. Foram realizadas análises de sensibilidade determinística e probabilística. Resultados: o Onasemnogeno Abeparvoveque obteve um custo incremental de aproximadamente 742 mil reais por QALY, e um incremento de 3 QALYs em relação à estratégia mais barata (Nusinersena), no horizonte lifetime. O Risdiplam é dominado pelas demais estratégias (por dominância estendida), resultando em uma RCEI em torno de R$ 926 mil por QALY, comparado ao Nusinersena. A análise de sensibilidade determinística demonstrou impacto importante do horizonte temporal da análise e do custo de aquisição do Onasemnogeno Abeparvoveque. Na análise de sensibilidade probabilística, em 100% das simulações o Onasemnogeno Abeparvoveque foi mais caro e mais efetivo que ambos os comparadores, e acima de R$ 120 mil por QALY, limiar de referência de custo-efetividade no Brasil. Discussão e Conclusões: no decorrer do horizonte lifetime, o Onasemnogeno Abeparvoveque se apresenta como uma opção provavelmente mais efetiva que Nusinersena e Risdipam para o tratamento da AME tipo 1, mas associada a um custo incremental. Tal relação deve ser ponderada nos critérios de eficiência durante o monitoramento de resultados na perspectiva brasileira do SUS.