Rapport 23-22. Médicaments anti cancéreux onéreux : disponibilité et soutenabilité économique1,2

Le traitement des cancers vient de connaitre en 20 ans une révolution médicale liée à la mise au point de nouveaux médicaments tels les thérapeutiques ciblées, les inhibiteurs de points de jonction immunologiques et les cellules lymphocytaires génétiquement modifiées (cellules CAR- T). Ces traitements, qui ont des coûts de production élevés, sont prescrits parfois longtemps, et la durée des prises en charge des patients cancéreux se prolonge liée à l’utilisation de ces produits en 3e et plus de lignes de traitement. La prévalence du nombre de cancers a augmenté et donc leur coût de prise en charge sur le long terme aussi. Le développement des médicaments anticancéreux en deux phases, d’innovation au sein de jeunes pousses souvent issues de l’Université, puis de production et de commercialisation gérées par les grands groupes pharmaceutiques contribuent à proposer des prix d’un niveau inconnu jusqu’alors. La rapidité de leur autorisation de mise sur le marché interpelle aussi surtout lorsque manquent les preuves de l’efficacité sur l’augmentation significative de la survie. Il est donc justifié de recommander une certaine vigilance sur l’interprétation de résultats d’essais précoces. Cependant il ne convient pas de négliger l’intérêt de l’apport de médicaments anticancéreux pour des patients atteints de sous-types rares de cancers. Face à ce retard de la France dans le domaine il importe de soutenir fortement, financièrement, les jeunes pousses et l’industrie française du médicament anticancéreux. Il est recommandé la mise en place d’une structure sans but lucratif avec un partenariat public-privé pour fournir les volumes nécessaires de médicaments aux hôpitaux et cliniques à un prix fixe. The treatment of cancer has undergone a medical revolution over the last 20 years due to the development of new drugs such as targeted therapies, immunological junction point inhibitors and genetically modified lymphocyte cells (CAR T cells). These treatments have high production costs, they are sometimes prescribed for a long time, and the duration of treatment of cancer patients is prolonged due to the use of these products in the 3rd and more lines of treatment. The prevalence of many cancers has increased and therefore the cost of their long-term management as well. The development of anti-cancer drugs in two phases, innovation within start-ups often originating from universities, and then production and marketing managed by the large pharmaceutical groups, contribute to offering prices at a level unknown until now. The speed of their marketing authorization is also a concern, especially when evidence of effectiveness in terms of a significant increase in survival is lacking. It is therefore justified to recommend a certain vigilance on the interpretation of early trial results. However, the value of providing anti-cancer drugs to patients with rare cancer subtypes cannot be overlooked. Because France is lagging behind in this area, there is a need to provide strong financial support to start-ups and the French cancer drug industry. The establishment of a non-profit company with a public-private partnership is encouraged to supply the necessary volumes of drugs to hospitals and clinics at a fixed price.