Venetoclaxalapú mentőkezelés (11;14)-transzlokációs myeloma multiplexben az első vonalbeli kezelésre adott nem megfelelő válasz esetén

Multiple myeloma is one of the most common hematologic malignancies, with approximately 400 patients diagnosed in Hungary annually. Novel therapies emerging in the last decade have made a great impact on most patients' survival, however, those responding poorly to standard first-line therapy and failing to proceed to stem cell transplantation face a dire prognosis. Venetoclax, a selective Bcl-2 inhibitor has been shown very effective in the treatment of relapsed/refractory t(11;14) patients, but there are only a few studies about its safety and efficacy when used as salvage in the second line.The aim of our study was to analyze the data of t(11;14) patients treated with venetoclax salvage at our clinic and to evaluate its efficacy.Between 2017 and 2021, 13 patients received venetoclax therapy at our clinic after suboptimal response to frontline treatment, whose data we analyzed retrospectively.Adverse prognostic markers were very prevalent in our group, 4 of our patients had del(17p), 5 had amp(1q21) and 6 had stage 3. Nevertheless, all 13 patients responded well to venetoclax therapy, with 6 reaching very good partial response and 7 complete response. All eligible patients (10) could proceed to transplantation. After median 38 months follow up, neither median progression-free, nor median overall survival was reached, since only 3 patients progressed and 1 died.We have shown that when salvage is needed for t(11;14) patients who respond suboptimally to standard frontline therapy, venetoclax is a remarkably good option. Orv Hetil. 2023; 164(23): 894-899.Bevezetés: A myeloma multiplex az egyik leggyakoribb hematológiai malignitás, évi kb. 400 esettel Magyarországon. Az utóbbi évtizedben bevezetett új gyógyszerek sokat javítottak a legtöbb beteg túlélésén, azok azonban, akik az első vonalbeli kezelésre nem jól reagálnak, és nem juttathatók őssejt-transzplantációra, igen rossz prognózissal néznek szembe. A szelektív Bcl-2-inhibitor venetoclax rendkívül hatásosnak bizonyult relabált/refrakter betegekben, második vonalban, mentőkezelésként való alkalmazásáról azonban kevés az adat. Célkitűzés: Kutatásunk célja a Klinikánkon venetoclax mentőkezelésben részesült t(11;14)-betegek adatainak elemzése és a terápia hatékonyságának értékelése volt. Módszer: 2017 és 2021 között 13 beteg esetében alkalmaztunk a frontline kezelésre adott szuboptimális válasz miatt venetoclaxkezelést, adataikat retrospektíven elemeztük. Eredmények: Betegcsoportunkban nagyon gyakoriak voltak az adverz prognosztikai faktorok: del(17p) 4 betegnél, amp(1q21) 5 betegnél, míg 3. stádium 6 betegnél volt jelen. Ennek ellenére mind a 13 beteg kiválóan reagált a venetoclaxterápiára, 6 nagyon jó parciális választ, 7 pedig komplett választ ért el. Minden alkalmas beteget transzplantációra tudtunk juttatni. Medián 38 hónapos követés után sem a medián progressziómentes, sem a medián teljes túlélést nem értük el, csupán 3 beteg progrediált, és 1-et veszítettünk el. Következtetés: Vizsgálatunk azt mutatta, hogy a standard korai terápiára szuboptimálisan reagáló és mentőkezelésre szoruló t(11;14)-betegek esetében a venetoclax különösen jó kezelési opció. Orv Hetil. 2023; 164(23): 894–899.