Résultats sur la perte de poids chez des patients souffrant d’obésité liée à un déficit biallélique en POMC/PCSK1 ou LEPR et traités par setmélanotide pendant 3 ans

Cette analyse évalue le maintien de l’efficacité du setmélanotide sur ∼3 ans chez les patients atteints d’obésité due à des variants bialléliques des gènes POMC, PCSK1 ou LEPR. Les patients ≥ 6 ans étaient éligibles pour cet essai d’extension à long terme. Les variations de poids ont été évaluées chez les patients ayant obtenu une perte de poids ≥ 10 % (âge ≥ 18 ans) ou une réduction du z-score de l’IMC ≥ 0,3 ET (écart-type) (âge < 18 ans) après 1 an de traitement. Chez tous les patients (n = 24), la variation moyenne (ET) de l’IMC était de −24,8 % (8,2 % ; n = 24), −21,0 % (13,0 % ; n = 23), et −24,0 % (17,9 % ; n = 15) à 12, 24, et 36 mois. Pour les patients ≥ 18 ans (n = 11), la variation moyenne (ET) du poids était de −25,1 % (7,7 % ; n = 11), −22,9 % (12,5 % ; n = 11), et −24,4 % (13,2 % ; n = 8) à 12, 24, and 36 mois. Chez les patients < 18 ans (n = 13), la réduction moyenne (ET) du z-score de l’IMC était de -1,31 (0,66 ; n = 13), −1,10 (0,79 ; n = 11), et −1,01 (1,22 ; n = 4) à 12, 24, et 36 mois. Aucun nouveau problème de tolérance n’a été identifié pendant le traitement à long terme. Les patients ayant atteint une réduction de ≥ 10 % de poids corporel ou ≥ 0,3 ET du z-score de l’IMC à 1 an ont démontré un bénéfice persistant et cliniquement significatif à 3 ans, soutenant l’utilisation à long terme du setmélanotide chez les patients souffrant d’obésité liée à un déficit en POMC, PCSK1 ou LEPR.