Aplasia de medula óssea na infância. resultados terapêuticos no centro infantil boldrini

Objetivos: Avaliação dos resultados terapêuticos em pacientes portadores de aplasia de medula óssea grave e muito grave, não constitucional, no período de 2018 a 2023 no Centro Infantil Boldrini segundo o tipo de tratamento recebido. Métodos: Análise retrospectiva dos prontuários médicos dos pacientes portadores de aplasia de medula óssea grave e muito grave no período entre maio de 2018 a junho de 2023. Foram analisados 30 crianças e adolescentes com idade entre 3 e 18 anos. Os tratamentos recebidos variaram entre: terapia imunossupressora com timoglobulina de coelho por 5 dias associado a ciclosporina, transplante alogênico de medula óssea aparentado totalmente compatível, transplante de medula óssea haploidêntico aparentado ou transplante de medula óssea não aparentado. O diagnóstico foi firmado através de hemograma com reticulócitos, mielograma e biópsia de medula óssea segundo os critérios de Camitta. Resultados: Foram analisados 30 pacientes, sendo 22 pacientes do sexo masculino (73%) e 8 do sexo feminino (27%) com idade ao diagnóstico variando de 3 a 18 anos sendo: 2 pacientes (6,7%) menor que 5 anos, 6 pacientes (20%) entre 5 e 9 anos ,13 pacientes (43,3%) entre 9 e 15 anos e 9 pacientes (30%) entre 15 e 18 anos. Foram classificados como muito graves 24 pacientes (80%) e 6 pacientes graves (20%). A sobrevida global em 2,8 anos foi de 88,4%±6,3%. Foram submetidos a terapia imunossupressora 16 pacientes (57%); 12 pacientes receberam transplante alogênico de medula óssea, sendo 7 (25%) aparentado totalmente compatível e 5 (18%) aparentado haploidêntico. Resposta ao tratamento imunosupressor: 13 pacientes (50%), atingiram resposta completa ou parcial e 2 pacientes morreram durante a terapia resultando numa sobrevida global, em 2 anos e 8 meses, de 87%. Quanto a resposta ao transplante de medula óssea alogênico totalmente compatível, todos os pacientes estão vivos enquanto nos 10 pacientes submetidos ao transplante haploidêntico, 1 morreu por complicação pós transplante e 1 teve falha de enxertia e está vivo. A sobrevida global dos pacientes submetidos a transplante em 2,8 anos foi de 94,1%±5,4%. Dos pacientes que não responderam ao tratamento imunossupressor, 5 foram submetidos a transplante haploidêntico. Discussão: O transplante de medula óssea alogênico aparentado totalmente compatível ainda é a melhor opção terapêutica e curativa para os pacientes portadores de aplasia de medula óssea grave. Os principais desafios da terapia imunossupressora além do alto custo é a falta de resposta em torno de 40% dos pacientes. A ausência de resposta em 50% dos nossos pacientes, somada a resposta sustentada em 18% e resposta não sustentada (32%), mostra índices próximos daqueles descritos em grandes centros internacionais. Em vista desta situação, o transplante de medula óssea haploidêntico aparentado vem se tornado uma opção terapêutica para aqueles que não possuem doador aparentado totalmente compatível. Conclusão: Os dados analisados no Centro Infantil Boldrini dos pacientes portadores de aplasia de medula óssea grave e muito grave embora com número pequeno de pacientes e com curto tempo médio de seguimento foram condizentes com a experiência de outros centros de referência.