甲状腺相关性眼病临床试验受试者脱落原因分析及预测模型构建

目的 回顾性分析甲状腺相关性眼病(thyroid-associated ophthalmopathy,TAO)临床研究中受试者脱落发生的原因,并建立受试者脱落预测模型,为TAO临床试验受试者管理提供依据.方法 收集 2017 年 11 月至 2021 年 4 月于上海交通大学医学院附属第九人民医院眼科参加TAO临床试验的 384 例受试者资料,通过Lasso回归进行变量筛选,构建Logistic回归预测模型,绘制受试者操作特征(receiver operator characteristic,ROC)曲线和校准曲线验证模型的区分度和校准度.结果 384 例受试者的平均年龄为(44.55±13.25)岁,其中男性173例(45.1%)、女性211例(54.9%),有 53 例受试者脱落,脱落率为 13.8%.受试者脱落的原因主要有入组后未治疗、未追踪到原因、拒绝随访、新冠疫情影响及电话无人接听.训练集多因素Logistic回归分析结果显示,治疗方式[OR=0.16,95%CI(0.06,0.40),P＜0.001]、吸烟情况[OR=0.19,95%CI(0.03,0.78),P=0.04]、复视评分[OR=0.36,95%CI(0.19,0.61),P＜0.001]、来源[OR=12.09,95%CI(3.41,48.76),P＜0.001]为受试者脱落的独立预测因子.验证集中ROC曲线下面积(area under curve,AUC)为 0.786,表明训练集所建模型具备较好的预测能力,同时校准曲线在验证集中表现出良好的一致性.结论 应用建立的预测模型对即将开展的TAO临床研究受试者脱落情况进行预测,重点关注脱落发生概率高的受试者,对可能导致脱落发生的问题进行预警,同时加强研究者临床研究管理培训,有助于降低受试者脱落率,提高临床研究质量.