药物治疗与预防马方综合征主动脉扩张-基于临床随机对照研究的进展

马方综合征(Marfan syndrome,MFS)是常染色显性遗传的结缔组织病,同时累及心血管、肺、眼、骨骼肌肉等多个系统[1].90％的MFS患者在10～12年内发生主动脉事件.主动脉扩张形成动脉瘤或夹层导致破裂成为MFS患者的最常见死因.如果未接受有效治疗,平均寿命不超过45岁.有效的外科干预改善了MFS患者的预后[2].随着研究的深入,应用药物预防MFS主动脉扩张成为当前的研究热点.我们回顾了现有的临床随机对照研究(randomized control trial,RCT),对目前临床应用的药物的有效性进行总结,为未来的研究提供新的观点.