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我国罕见病患者药品保障政策现状及改进思考

YU Huayan,ZHOU Liangrong

Evaluation and Analysis of Drug-Use in Hospitals of China(2023)

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摘要
通过文献检索汇总,分析我国近 5 年罕见病药品保障政策的进展,以及各地方政府推行的罕见病用药保障政策模式.美国等发达国家在罕见病的定义、法规和药物研发激励方面起步较早,同时具有比较健全的罕见病药品保障体系.我国正在逐步建立罕见病药品保障政策,推进罕见病患者用药可及.为了建立系统的罕见病政策体系,本文提出我国可从制度保障、资源保障、执行保障方面进一步推进完善的思考,以保障罕见病患者的药品可及性.
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