Consequences of late diagnosis and treatment in patients with Gaucher disease type 1: Experience of the Argentine group

Barbara C. Soberon, Guillermo I. Drelichman,Nicolas Fernandez Escobar,Nora Basack,Gabriel Aguilar,Maria Silvia Larroude, Adriana E. Rocaspana, Analia G. Carvani, Adriana D.V. Arizó, Sandra R. Borchichi, Maria A. Cedola, Maria F. Cuello, Vanesa Avalos,Blanca Diez,Marta Dragosky, Gustavo L. Kantor, Elsa M. Nucifora, Graciela Pujal, Paola L. Reichel, Adriana N. Degano,Nora Watman, Graciela O. Elena,Norberto Guelbert,Juan J. Chain, Marcela A. Aznar

Molecular Genetics and Metabolism(2023)

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Abstract
Estimar los costes médicos directos en los pacientes con artritis reumatoide (AR) y los factores predictores en los pacientes tratados con fármacos biológicos y sin biológicos.Se realizó un estudio transversal en una muestra incluyendo pacientes de toda la geografía nacional. Se obtuvieron datos sociodemográficos y de tratamiento. Se registró la utilización de recursos para los 2 años de estudio y se hizo imputación de costes. Se realizaron análisis de correlación en todos los pacientes con AR y en los tratados con y sin biológicos, para estimar las diferencias entre los grupos. Los predictores de costes se analizaron mediante modelos de regresión lineal.Se incluyeron 1.095 pacientes con AR, el 26% hombres, con una edad media de 62 ± 14 años. La media de los costes médicos directos por paciente fue de 24.291 ± 45.382 €. Excluyendo los fármacos biológicos, el coste medio por paciente fue de 3.742 ± 3.711 €. Después de ajustar, los factores predictores de costes médicos directos para todos los pacientes con AR fueron los fármacos biológicos (p = 0,00), la comorbilidad (p = 0,00) y la edad del paciente (p = 0,01). En el grupo sin biológicos, los predictores fueron la comorbilidad (p = 0,00) y la edad del paciente (p = 0,01). En el grupo con biológicos los predictores fueron el sexo del paciente (p = 0,03) y la actividad de la enfermedad (p = 0,02).Los datos muestran un notable impacto económico de la AR. Es importante identificar y estimar los factores asociados a mayor coste para desarrollar estrategias de reducción de costes y aumentar la calidad de la atención.To analyze the resource utilization in rheumatoid arthritis (RA) patients and predictive factors in and patients treated with biological drugs and biologic-naïve.A cross-sectional study was performed in a sample including all regions and hospitals throughout the country. Sociodemographic data, disease activity parameters and treatment data were obtained. Resource utilization for two years of study was recorded and we made costs imputation. Correlation analyzes were performed on all RA patients and those treated with biological and biological naïve, to estimate the differences in resource utilization. Factors associated with increased resources utilization (costs) attending to treatment was analyzed by linear regression models.We included 1,095 RA patients, 26% male, mean age of 62 ± 14 years. Mean of direct medical costs per patient was €24,291 ± €45,382. Excluding biological drugs, the average cost per patient was €3,742 ± €3,711. After adjustment, factors associated with direct medical costs for all RA patients were biologic drugs (P = .02) and disease activity (P = .004). In the biologic-naïve group, the predictor of direct medical costs was comorbidity (P < .001). In the biologic treatment group predictors were follow-up length of the disease (P = .04), age (P = .02) and disease activity (P = .007).Our data show a remarkable economic impact of RA. It is important to identify and estimate the economic impact of the disease, compare data from other geographic samples and to develop improvement strategies to reduce these costs and increase the quality of care.
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gaucher disease type,late diagnosis,treatment
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