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Therapeutic genome editing of an aberrant splice site in β-thalassemia by CRISPR/Cas9 with multiple sgRNAs.

Fei Yang,Shuqian Xu,Chao Huang, Zhiqiang Shao,Yuefen Hu,Yang Yang,Yongrong Lai,Qing Ke,Dan Liang,Yuxuan Wu

Genes & Diseases（2024）

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关键词
therapeutic genome editing,crispr/cas9,aberrant splice site,multiple sgrnas
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