脂质体阿霉素联合依托泊苷和大剂量甲泼尼龙方案挽救治疗难治性巨噬细胞活化综合征的临床分析

目的 观察脂质体阿霉素联合依托泊苷和大剂量甲泼尼龙方案(DEP方案)挽救治疗难治性巨噬细胞活化综合征(MAS)的有效性.方法 回顾性收集2016年1月至2022年1月北京友谊医院诊治的38例难治性MAS患者的临床特点、DEP方案挽救治疗前后的实验室检查结果,参照美国中西部协作组制订的标准疗效评价,每2周疗效评价.相关样本之间采用非参数检验进行统计学分析.结果 38例患者中,男女比例1:3.75,中位年龄30(15,69)岁.原发病为AOSD 29例,SLE 6例,RA 1例,未分化CTD 2例.初始治疗2周后,38例患者总反应率为95％(36/38),其中完全缓解率为24％(9/38),部分缓解率为71％(27/38);治疗4周后(部分患者数据丢失)35例患者总反应率为97％(34/35),其中完全缓解率为46％(16/35),部分缓解率为51％(18/35例);治疗6周后(部分患者数据丢失)35例患者总反应率为97％(34/35例),其中完全缓解率为49％(17/35),部分缓解率为49％(17/35).达到部分缓解或完全缓解的患者在诱导后积极治疗自身免疫疾病,病情均得到持续缓解.结论 DEP方案可能是一种有效的用于难治性CTD相关噬血细胞性淋巴组织细胞增条症挽救治疗方案.