真实世界遗传学高危的急性髓系白血病患者临床结局分析

目的:观察标准化疗诱导的预后不良组急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)的临床特征.方法:回顾性分析南方医科大学珠江医院2016年1月至2020年12月收治的98例首个疗程使用标准方案化疗的预后不良组AML患者的临床和实验室资料.结果:预后不良组AML患者中位年龄为37(18～67)岁,其中男性占61.2％.复杂核型(30.0％)、+8(20.0％)、单体核型(18.9％)是最常见的细胞遗传学异常,FLT3-ITD(34.1％)、ASXL1(20.5％)、RUNX1(15.9％)、DNMT3A(15.9％)、TET2(15.9％)是最常见的基因突变,其首疗程完全缓解率为37.8％.中位总生存期(median overall survival,mOS)和中位无事件生存期(median event-free survival,mEFS)分别是 17 个月和 6 个月,中位无复发生存期(median relapse-free survival,mRFS)为12个月.移植方面,有55例患者进行了异基因造血干细胞移植,中位随访16个月,mOS尚未达到,显著高于未移植组的9个月(P＜0.001).移植后1年及2年累积复发率分别是22.7％及31.8％,1年的非复发死亡率为15.8％.此外,对于34例首个疗程诱导后评估为未缓解的患者,不同方案的治疗效果比较显示:CAG±去甲基化药物方案相较于标准"3+7"方案具有更高的再诱导完全缓解率(77.8％vs.23.1％;P=0.027).结论:预后不良组AML患者缓解率低,复发率高,生存期短.对于首疗程诱导化疗效果较差的预后不良组AML,CAG联合去甲基化药物是一种可考虑的再诱导方案.