基于靶向转录组、专家经验和人工智能研发守正创新中药的路径探索——以治疗慢性心力衰竭的中药新药研发为例
wf（2023）
摘要
传统药物研发通常针对单一靶点,对多环节失调的复杂性疾病不能提供最优解决方案.近年基于高通量测序的药物筛选方法逐渐兴起,通过大规模检测药物对多基因和多通路的调控作用,有望突破传统药物研发的瓶颈,研发针对复杂性疾病的新药.中药具有多成分、多靶点、多途径的特点,在治疗复杂性疾病方面具有优势.以治疗慢性心力衰竭的中药新药研发为例,结合高通量靶向转录组筛选(HT3S)和中医药专家共识,探索一条全新的新药研发路径.在总结慢性心力衰竭(CHF)病理机制和中医病机认识的基础上,以温阳补气、活血化瘀、化痰利水的中医治法为指导,通过靶向转录组检测和信号通路富集分析,计算能逆转CHF患者失调信号通路的组方,并结合中医专家经验进行加减化裁,最终选定治疗CHF的中药复方黑黄赤珠饮,研究证明其能逆转90％以上CHF失调的相关信号通路,为中药新药的研发开辟了新路径.
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