探索高浓度羟钴胺制剂在甲基丙二酸血症的可及性

甲基丙二酸血症(MMA)是中国有机酸代谢病较常见的疾病之一,需长期使用维生素B12进行治疗.用于治疗的维生素B12形式多样,目前中国境内现有的甲钴胺、腺苷钴胺无法达到MMA患儿的治疗需求.肌内注射高浓度羟钴胺治疗MMA相比其他维生素B12具有显著优势,但目前中国高浓度羟钴胺制剂的可及性较差,因此,急需研发、引进或自主配制高浓度的羟钴胺,以满足国内大量MMA患者的鉴别诊断和治疗需求.通过对现有羟钴胺制剂的监测和调整,可探索出适宜的用药方案,同时考虑开发口服羟钴胺制剂作为补充治疗.解决羟钴胺制剂相关问题有助于满足MMA患者的治疗需求,也为罕见病用药路径的探索提供了新的可能性.优化相关政策和监管措施,可促进羟钴胺制剂的研发、引进和生产,提高患者获得适当治疗的机会.