维奈克拉联合阿扎胞苷治疗不适合标准化疗的新诊断急性髓系白血病疗效分析：单中心数据

目的:回顾性分析维奈克拉联合阿扎胞苷（venetoclax+ azacitidine，VA）治疗不适合标准化疗的新诊断急性髓系白血病（AML）患者的疗效和安全性。方法:收集河北医科大学第二医院自2020年5月至2022年3月收治的VA方案治疗的66例不适合标准化疗新诊断AML患者的临床资料，回顾性分析其完全缓解（CR）率、总反应率（ORR）、微小残留病（MRD）阴性率、无事件生存（EFS）率、总生存（OS）率及不良反应发生率。比较不同年龄、ECOG评分、原发与继发、预后分层和分子突变亚组患者的疗效和生存差异。结果:中位随访4.25（0.9~19.9）个月，中位疗程数2（1~8）个。1个疗程复合CR（cCR）率[CR+血液学未完全恢复的CR（CRi）率]和MRD阴性率分别为78.8%、51.9%，≥2个疗程的cCR率和MRD阴性率分别为81.8%、66.7%。中位EFS和OS时间分别为13.2、15.3个月。亚组分析显示，继发AML患者疗效及生存均差于原发AML患者，发生反弹性血小板增多患者疗效及生存显著优于无反弹性血小板增多患者（ P值均<0.05）。IDH1/2突变及NPM1突变患者1个疗程CR率均显著高于无相应突变组，存在表观遗传学修饰相关DAT（DNMT3、ASXL1、TET2）突变的患者，≥2个疗程的持续治疗更可能获得最佳疗效。最常见的3~4级不良反应为中性粒细胞减少、血小板减少和贫血。 结论:真实世界不适合标准化疗的新诊断AML患者应用VA方案可较快获得深层次缓解。原发AML、IDH1/2突变、NPM1突变及反弹性血小板增多是治疗获益的有利因素。不良反应可耐受。