Développement des médicaments en pédiatrie : défis existants et recommandations.

Malgré les initiatives réglementaires internationales des 20 dernières années, de nombreux défis persistent dans le développement et l’évaluation des médicaments en pédiatrie. En effet, la recherche et le développement des médicaments restent essentiellement orientés vers les indications adultes excluant ainsi de nombreux enfants malades, limitant la faisabilité des essais pédiatriques et favorisant les développements concurrentiels. La prescription hors-autorisation de mise sur le marché (hors-AMM) des médicaments persiste et le développement des formes galéniques adaptées à l’âge de l’enfant reste limité. Dans ce contexte, les membres de la table ronde recommandent la constitution de forums d’échanges thématiques multipartenaires pour orienter la recherche et le développement de nouveaux médicaments sur les besoins réels, non couverts des enfants et adolescents malades, et en rapport avec les mécanismes d’action des médicaments. Des interactions scientifiques multipartenaires sont également nécessaires pour définir des méthodologies d’évaluation de référence par domaine médical. Les échanges pourront être organisés via des structures/réseaux de recherche pédiatrique existants à l’échelon national et européen. L’implication de ces structures dédiées à la recherche pédiatrique facilitera aussi la mise en place et le recrutement dans les essais. De plus, la création d’appels à projets spécifiques et les partenariats privé-public restent nécessaires pour soutenir les études de repositionnement des médicaments dans les indications pédiatriques et les études pharmacocinétiques visant à déterminer les posologies adéquates. Le développement des nouvelles galéniques mieux adaptées à la pédiatrie et la valorisation concrète des innovations conséquentes permettra de dynamiser les futurs investissements. Des initiatives de collecte de données observationnelles de sécurité et d’efficacité après utilisation sur accès dérogatoires, hors-AMM et/ou post-AMM doivent également être favorisées pour pallier la perte d’informations observée dans ces contextes. Enfin, la création de Comité de protection des personnes (CPP) avec une spécificité « mère–enfants » paraît souhaitable afin d’appliquer la réglementation actuelle (loi Jardé) en prenant en considération les spécificités pédiatriques dans les essais médicamenteux.