腺相关病毒(AAV)在治疗B型血友病的应用研究进展
Sichuan Journal of Anatomy（2022）
摘要
腺相关病毒(AAV)是一种常用于基因传递、表达的载体,具有良好的安全性,较低的免疫源性与可以稳定表达等特点.B型血友病(Hemophilia B),又叫做乙型血友病,是一种由凝血因子Ⅸ基因缺陷而引起的X染色体隐性遗传疾病.近年来,国内外研究者在利用AAV进行基因治疗临床相关疾病的研究中取得了新的进展,给B型血友病患者带来了治愈的希望.本文就腺相关病毒的生物学特性,目前用于基因治疗的腺相关病毒载体类型及其在治疗B型血友病中的研究进展做一综述.
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