简析仿创药向首创药的转轨

我国药物研究和制药工业的技术体系已经形成.以靶标为切入点的新药研制模式是以价值链的传递为特征,价值链的各个节点意味着价值增量,获得新药证书和生产批文是成功的重要标志,但更重要的是能够满足患者对无药可医或更加安全有效药物的需求.新(药物)分子实体(NME)可区分为首创性药物[即同类第一(FIC)]和仿创性的跟随性药物,前者包含靶标的发现和验证这一极其重要环节;后者具有跟随和模仿的性质,二者的技术含量有差别.我国研制仿创药物技术能力很强,迄今国产的NME大多数是仿创药,首创性药物极少.当前需要逐渐从仿创转轨到首创的道路.首创性药物的研制本质上是将生物学基础研究的成果经转化医学(价值链的传递)而获得成功.转化过程需要把握3个要素,即发病的分子机制、病患的宏观表象和微观特征、药物的作用机制.这3个要素相互关联,都是宏观表象和微观特征之间的转换与反馈,也是成功的保障.本文拟以成功的药物实例诠释这3个要素在新药创制中的作用.