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Treatment of Glutaric Aciduria Type 1 (GA-1) by GCDH Gene Replacement Therapy via Intracerebroventricular AAV9 Delivery

Lu Guo, Tingting Shen, Zhi Ling, Xi Zhu, Wenjing Luo,Yuhuan Li,Zhikun Li,Wei Li,Xiaoping Zhao,Shin-Shay Tian

MOLECULAR THERAPY（2022）

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