GD2单抗治疗中国高危及复发难治神经母细胞瘤儿童的临床研究初探

目的:初步评价GD2单抗（达妥昔单抗β）治疗中国高危和复发/难治神经母细胞瘤（NB）儿童的安全性和有效性，为其在中国上市后的临床研究设计和给药方案的确定提供依据。方法:37例NB患儿中男26例、女11例；高危患者26例、复发患者5例、难治性患者6例。共完成153个周期的达妥昔单抗β免疫治疗。客观评价达妥昔单抗β治疗的不良反应发生率及初步疗效。结果:本组患者的CRIES疼痛评分均≤3分，以肢体疼痛或腹痛为主要表现；37例患儿均出现发热，平均热峰39.4℃；≥3级感染发生率为16%；3例3岁以下患者发生严重的毛细血管渗漏综合征；2例患者因疾病进展或反复肠梗阻提前终止免疫治疗。截至末次随访时间，6例患者预后改善，2例患者疾病进展，2例复发。结论:中国高危和复发/难治性NB患儿对达妥昔单抗β的总体耐受性良好，严重不良反应发生率低于国外文献报道，但应关注≤3岁幼儿的用药安全。