小儿急性支气管炎临床随机对照试验设计要素的文献研究

目的 研究小儿急性支气管炎临床随机对照试验的设计要素,为病证结合类临床试验的标准化设计提供借鉴和指导,提高不同试验结果比较的可行性.同时,也为中华中医药学会标准化项目——《儿科系列常见病中药临床试验设计与评价技术指南-急性支气管炎》的制定提供文献依据.方法 通过文献研究,系统检索中文学术期刊全文数据库(CNKI)、维普中文科技期刊数据库(VIP)、中国生物医学文献数据库(CMB)、万方数据库(Wanfang Data)、中国临床试验注册中心、PubMed、Embase、Cochrane Library、Clinical Trials数据库中1999-2020年关于小儿急性支气管炎随机对照临床试验(RCT)中英文文献,对符合纳入标准的文献进行资料提取、分析、归纳,提炼小儿急性支气管炎临床试验设计与评价的主要技术要素.结果 检索出1542篇文献,最终纳入19篇RCTs,包括中文17篇、英文2篇.目标定位,17项(89.47％)研究的主要目的 为改善病情/症状,1项(5.26％)为缩短病程,1项(5.26％)以改善中医证候为主要目的 ;试验总体设计均采用随机方法,以双盲为主的研究14项(73.68％),仅提及使用盲法1项(5.26％),其余4项未提及盲法设计(21.05％);采用阳性药对照14项(73.68％),安慰剂对照5项(26.32％);多中心研究17项(89.47％);估算样本量4项(21.05％);差异性检验设计15项(78.95％),非劣效检验设计3项(15.79％),优效性检验1项(5.26％);全部研究中,具有明确的西医诊断标准者16项(84.21％),有明确中医诊断与辨证标准者16项(84.21％);受试者的选择与退出,全部研究均有纳入标准设计,而有排除标准描述者16项(84.21％);干预措施,纳入的19项研究中,干预措施为中成药的16项(84.21％)、中西药联合应用1项(5.26％)和植物药2项(10.53％),有基础治疗设计的1项(5.26％);试验流程,19项研究均未设置导入期,设计随访研究1项(5.26％),随访时间为3～7 d;疗程5～7 d,以5d为主;有效性评价,19项研究,以疾病有效率/愈显率、BSS或BSS-ped为主要评价指标的有13项(68.42％),以咳嗽、咳痰、气促/喘息或肺部体征评分为主要评价指标的有3项(15.79％),以咳嗽症状积分与时间(天)的曲线下面积(AUC)为主要评价指标的有1项(5.26％),以中医证候有效率为主要评价指标1项(5.26％),以主要症状(咳嗽、咳痰)基本消失时间为主要评价指标1项(5.26％);安全性评价,19项研究均有安全性指标设计;有2项(10.53％)研究提到试验质量控制;全部研究中,有伦理批件号说明的仅2项(10.53％).结论 纳入本研究的文献质量高,信息完善,严格遵守循证医学原则,贴近临床实际,突出中药特色,研究结果涵盖了小儿急性支气管炎临床试验设计与评价的主要技术要素,对中成药治疗小儿急性支气管炎试验设计关键环节和常见问题进行了分析总结,具有较高的借鉴价值,为不同文献之间的结果比较和系统评价,提供了可行性.