儿童急性T 淋巴细胞白血病生物学特征及其预后的回顾性队列研究

背景 儿童急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)在现有危险度分层治疗方案中,预后存在差异.目的 探究儿童急性T-ALL的生物学特征及其与临床表现、早期治疗反应及长期预后的相关性.设计回顾性队列研究.方法 回顾性分析2008年3月至2018年9月首都医科大学附属北京儿童医院收治、使用CCLG-ALL-2008方案治疗的初诊为T-ALL患儿白血病免疫标志和融合基因的特征,及其与患儿临床表现、早期治疗反应和长期预后的相关性.主要结局指标无事件生存(EFS)和总生存(OS).结果 101例T-ALL患儿进入本文分析,其中男76例(75.2％).SIL-TAL1是最常见的融合基因(21.8％,22/101),SIL-TAL1阳性患儿纳入高危的比例显著高于阴性者.干细胞标志CD34的表达率为45.5％(46/101).表达免疫标志CD2者与初诊外周血高WBC计数相关;表达CD34者与强的松反应不良及第15 d高微小残留病(MRD)相关;表达CD33者与诱导结束时形态学不缓解及高MRD相关;表达CD10者强的松治疗反应良好者多.单因素生存分析显示,SIL-TAL1阳性、强的松治疗反应不良、治疗第15 d骨髓形态学不缓解、第33 d高MRD及高危危险度与不良的EFS和OS相关(P均<0.05),其中第33 d MRD≥1％和SIL-TAL1融合基因阳性亦是EFS和OS的独立预后影响因素,危险比分别为第33 d MRD≥1％对EFS为1.96(95％CI:1.114～3.452,P=0.020),对OS为2.062(95％CI:1.138～3.734,P=0.017);SIL-TAL1阳性对EFS为2.536(95％CI:1.053～6.104,P=0.038),对OS为2.921(95％CI:1.144～7.457,P=0.025).结论 T-ALL是一组异质性疾病,在以MRD为分层依据的治疗方案中,SIL-TAL1和治疗早期MRD对预测患儿长期预后有一定价值.