Le tamoxifène dans l’arsenal thérapeutique des maladies neuromusculaires ?

Compte tenu des couts importants du developpement clinique de nouvelles molecules et de la lenteur de la decouverte de nouveaux traitements, repositionner un medicament « ancien » dans une nouvelle indication s’avere parfois une solution interessante. Elle implique de reutiliser un compose dont la securite et la tolerance ont deja ete demontrees, avec potentiellement une reduction des delais et des budgets de developpement, mais aussi une augmentation des chances de succes. Le tamoxifene, utilise en oncologie depuis pres de 40 ans, est ainsi considere comme un candidat medicament prometteur pour la dystrophie musculaire de Duchenne mais aussi pour la myopathie myotubulaire liee a l’X. Point d’etape…