Die Augmentation mit Alpha1-Antitrypsin assoziiert bei Patienten mit klassischem Alpha1-Antitrypsin-Mangel (Pi*ZZ-Genotyp) mit besseren Leber-Parametern

Hintergrund Die klassische Form des Alpha1-Antitrypsin (AAT)-Mangels (Pi*ZZ-Genotyp) stellt aufgrund der Lungen- und Leberbeteiligung eine der häufigsten letal verlaufenden Erberkrankungen dar. Während die intravenöse Augmentation mit AAT die Progression der Pi*ZZ-assoziierten Lungenerkrankung hemmt, gibt es für die Pi*ZZ-assoziierte Lebererkrankung keine spezifische Therapie. Da eine AAT-Gabe in vitro zu einer verminderten hepatozytären AAT-Expression führt und da AAT in experimentellen Mausmodellen hepatoprotektiv wirkt, evaluierten wir den Einfluss der AAT-Augmentation auf den Leber-Phänotyp bei Pi*ZZ-Patienten.