L-leucin és lenalidomid együttes adásának kedvező hatása 5q- myelodysplasiás szindrómában

Absztrakt: Az 5q (del) genetikai eltéréssel bíró myelodysplasiás szindróma lenalidomid adásával hatékonyan kezelhető. Az L‑leucin az mTOR szignálút gátlásával fokozza a haploinszufficiens riboszómális gének transzlációját és így szintén kedvező hatású lehet. Szerzők két betegük kórlefolyását ismertetik, akiket a két szer együttes adásával kezeltek. Első betegükben lenalidomidkezelés a transzfúziós igényt megszüntette, de az anaemia továbbra is fennállt, a gyógyszer adása súlyos leukopeniát és thrombocytopeniát okozott. A terápia L-leucinnal történő kiegészítése után a beteg vérképe gyorsan normalizálódott, előbb a lenalidomid, majd az L-leucin is elhagyhatóvá vált, továbbiakban már az 5q (del) genetikai eltérés sem volt kimutatható, évek óta tartósan remisszióban van. Második betegükben az első szerként adott L‑leucin szintén megszüntette a transzfúziós igényt, de az anaemiát nem. A terápia lenalidomiddal történő kiegészítése után a beteg vérképe gyorsan normalizálódott. A lenalidomid és L‑leucin kombinációja – a két szer eltérő hatásmechanizmusa révén – egymás hatását fokozhatja és a terápiás eredményt tovább javíthatja. A kis esetszámú klinikai megfigyelések miatt még további vizsgálatok szükségesek.