Anwendung von Tezacaftor/Ivacaftor am Mukoviszidose-Zentrum für Erwachsene der LMU München

Seit November 2018 ist in Deutschland der CFTR-Modulator Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA) für Patienten mit Mukoviszidose und dem Mutationsstatus Phe508del homozygot bzw. Phe508del und 14 definierte Mutationen zugelassen. Wir berichten über die retrospektive Auswertung aller für die Therapie mit TEZ/IVA berechtigten Patienten (n = 112) an unserem Mukoviszidose-Zentrum für Erwachsene. Hierzu wurden klinische, laborchemische, mikrobiologische und lungenfunktionelle Werte vom Besuch vor Beginn der Therapie und bei den Folgebesuchen bis 6 Monate nach Therapiebeginn erhoben. Gründe für eine Ablehnung der Therapie wurden dokumentiert.