药物洗脱球囊导管治疗冠状动脉分叉病变上市前临床试验的样本量考量

目的:通过文献检索和Meta分析方法为上市前药物洗脱球囊(DEB)导管治疗冠状动脉分支病变相关临床试验提供样本量依据.方法:目前仅有辽宁垠艺生物科技股份有限公司生产的轻舟?(Bingo?)DEB导管被国家药品监督管理局(NMPA)批准用于分支病变治疗,故可采用随机对照试验的非劣效性设计,主要评价指标为术后9个月随访时基于造影获得的分支血管靶病变节段内直径狭窄百分比(DS％).根据产品和适应证等设定关键词检索组合,对同品种产品开展文献检索和筛选,用Meta分析方法整合已上市同类产品结果,为上市前DEB导管随机对照试验的样本量计算提供效应值、非劣效界值等依据.结果:共计筛选106篇文献,最终符合入排标准共计10篇文献(含9项研究),其中报告术后9个月DS％ 的5项研究,结合临床实际和Meta分析合并同品种产品研究的结果,假设两组DEB导管能够达到同样的DS％ 水平,即Meta合并效应值点估计27.74％,并基于所有单项研究报道结果保守估计标准差设置为 ±18.00％,结合4项DEB导管与普通球囊相比较的术后DS％ 均差Meta结果为-9.61％(95％CI:-15.29％～-3.93％),再结合临床考虑设定非劣效界值在7.00％,并以此为基础计算出最终每组需入选140例,两组共计280例.结论:以DEB导管治疗冠状动脉分支病变为例,采用文献检索和Meta分析方法可为临床试验的样本量估算提供更为稳妥的文献支持.