口服西罗莫司治疗小儿脉管异常类疾病的效果观察

Journal of Clinical Pediatric Surgery(2021)

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摘要
目的 初步探讨口服西罗莫司治疗小儿脉管异常类疾病的临床疗效.方法 收集2019年12月至2020年12月在湖南省儿童医院皮肤科住院治疗的14例脉管异常类疾病患者作为研究对象,其中男性11例,女性3例,年龄6个月至10岁.病种:卡波西血管内皮瘤4例,Sturge-Weber综合征2例,静脉畸形3例,混合型脉管畸形3例,CLOVES综合征1例,结节性硬化症1例.住院期间给予西罗莫司每日1~1.5 mg/m2,分早晚两次口服,间隔12 h.住院期间监控不良反应,出院后继续口服药物,定期门诊复查,检测患者血常规、尿常规、肝肾功能、血脂全套、凝血功能、血药浓度等.结果 所有患者口服西罗莫司治疗3~7个月,疗程结束后随访1~3个月.治疗效果:4例卡波西血管内皮瘤患者有效;2例Sturge-Weber综合征患者1例部分有效,1例无效;3例静脉畸形患者1例部分有效,2例无效;3例混合型脉管畸形1例部分有效,2例无效;1例CLOVES综合征患者部分有效;1例结节性硬化症患者无效.14例均未出现明显不良反应.结论 西罗莫司治疗卡波西血管内皮瘤可获得较理想的疗效,无明显不良反应;西罗莫司治疗脉管畸形疗效不确定,需要进一步的研究.
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关键词
Sirolimus,Vascular Anomalies,Infant, Newborn, Diseases,Therapy
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