单中心PAD、PCD与RVD方案治疗新诊断多发性骨髓瘤的疗效及成本-效果分析

目的:通过单中心数据回顾性分析比较PAD方案[硼替佐米(bortezomib)+多柔比星(doxorubicin)+地塞米松(dexamethasone)]、PCD方案[硼替佐米+环磷酰胺(cyclophosphamide)+地塞米松]与RVD方案[硼替佐米+来那多胺(lenalidomide)+地塞米松]治疗新诊断多发性骨髓瘤(newly diagnosed multiple myeloma,NDMM)的疗效及药物经济学效果.方法:回顾性分析2014年7月-2019年12月由上海交通大学医学院附属仁济医院血液科收治的93例NDMM患者的临床资料,其中PAD方案组31例,PCD方案组30例,RVD方案组32例,比较3组患者的疗效以及不良反应,并进行成本-效果分析.结果:PAD、PCD和RVD组患者在治疗4个疗程后的总有效率分别为80.64％、80.00％和90.63％ (P=0.441),高质量缓解率分别为41.94％、36.67％和62.50％ (P=0.096).PAD、PCD和RVD组预估中位无进展生存期(median progression-free survival,mPFS)分别为28.0、29.0和24.0个月,差异无统计学意义(P=0.35).3组患者与治疗相关的不良反应中,PAD组患者肝损害发生率、中性粒细胞减少发生率和血小板减少发生率分别为12.90％、38.71％和6.25％,均高于其他2组(P=0.020,P=0.003和P=0.001).RVD组血栓发生率(6.25％)较其他2组更高(P=0.326).3组患者中,未预防性使用阿昔洛韦者带状疱疹的发生率为13.04％,预防性使用阿昔洛韦者带状疱疹的发生率为1.43％ (P=0.045).PAD、PCD和RVD组的成本-效果比分别为1 430.69、1 415.71和1 668.95.PAD组和RVD组相对PCD组的增量成本-效果比分别为3 303.59和3 574.83,敏感度分析结果与该结果相符.结论:PAD、PCD和RVD组患者治疗4个疗程后的总有效率相当,但PCD组方案成本-效果优于其他2组.3组间临床不良反应虽有一定差异,但是从安全、有效和经济的角度考虑,PCD组方案可作为国内NDMM患者的首选治疗方案之一.