起始于化学原理的依达拉奉研制

1 研发背景 1.1 肌萎缩侧索硬化症和治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)属于罕见病,为一种影响上运动神经元(大脑、脑干、脊髓)和下运动神经元(颅神经核、脊髓前角细胞)及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的一种慢性退行性疾病.临床上常表现为上下肢无力、消瘦并导致瘫痪,著名物理学家霍金就是ALS患者. ALS的病因有多种学说:包括病毒感染侵入中枢,铅、铝、铜等重金属中毒,自身免疫,遗传因素和兴奋性氨基酸等学说,由于病因不清楚,缺少有效的防治措施.研究表明,氧化应激是ALS发作和进展的大概率因素,氧化应激与脂质过氧化密切相关.在几乎没有药物可以延缓ALS恶化的情况下,研发自由基捕获剂可能减轻氧化应激效应,延缓ALS患者的神经功能的退化.美国FDA 2017年批准依达拉奉治疗ALS,是FDA 22年来批准的首款ALS治疗药物.