治疗原发性高草酸尿症1型新药Oxlumo
The Chinese Journal of Clinical Pharmacology（2021）
摘要
Lumasiran(商品名Oxlumo)是2020年11月由美国FDA批准的首个用于原发性1型高草酸尿症(PH1)的治疗药物,也是唯一一个被证明可以降低有害草酸水平的疗法.作为靶向的RNA干扰(RNAi)治疗药物,lumasiran通过沉默编码乙醇酸氧化酶(GO)的羟基酸氧化酶1(HAO1)和消耗GO酶,可抑制肝中草酸的产生并使其正常化,从而潜在地阻止PH1疾病的进展.现对其作用机制、药效学、药代动力学、临床研究及安全性等作一介绍.
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