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Ex-Vivo Autologous Stem Cell Gene Therapy Clinical Trial For Mucopolysaccharidosis Type Iiia: Update On Phase I/Ii Clinical Trial

Jane Louise Kinsella,Simon Jones,Adrian J. Thrasher,Claire Booth,Karen F. Buckland,Natalia Izotova,Stewart Rust,Daniel Weisberg,Heather J. Church,Karen L. Tylee,Kathryn L. Brammeier,Ceri Jones,Helena Lee,Laura Ford,Atusa Sadegholnejat,Stuart Ellison,Brian W. Bigger,Robert F. Wynn

MOLECULAR GENETICS AND METABOLISM（2021）

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关键词
mucopolysaccharidosis type iiia,clinical trial,ex-vivo
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