贝叶斯方法在篮子试验设计中的应用

目的 探讨贝叶斯方法和Simon二阶段方法应用于篮子试验设计的优劣及实例分析判断试验疗效.方法 模拟研究针对二分类结局变量,考虑不同试验层数、期中分析纳入人数等参数设置,比较两种方法的篮子试验设计在检验效能、控制I错误率及样本量的区别,并通过实例来介绍其应用.结果 模拟试验结果表明,除异质性较高的2种情景外,贝叶斯方法的篮子试验设计效能均高于应用Simon二阶段方法,且对假阳性率控制更为严格,代价便是无效篮子增多时检验效能降低.贝叶斯方法的篮子试验的样本量总体较少,尤其在试验层数较多和同质情况下.结论 贝叶斯方法的篮子试验更加灵活,可借用层间信息,相比Simon二阶段方法,更严格地控制整体一类错误率,且在试验层数和期中分析次数多时更节省平均总样本量.