改良DAL-HX83/90方案治疗儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症的疗效及预后因素

目的 分析改良DAL-HX83/90方案治疗儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症(langerhans cell histocytosis,LCH)的疗效及预后因素.方法 回顾性分析武警某三甲医院儿科2003-07至2014-12采用改良DAL-HX83/90方案初治的34例LCH患儿的病例及随访资料.应用Kaplan-Meier方法计算其总体生存率(overall survival,OS)和无事件生存率(event free survival,EFS),采用Log-rank检验及多因素COX回归模型分析EFS的影响因素.结果 (1)诱导治疗有效率为82.4%(28/34),化疗结束初治有效率为88.2%(30/34).(2)所有患儿均获得有效随访,中位随访时间48个月(13~155个月);患儿1、3、5年OS分别为100.0%、97.1%、93.7%,1、3、5年EFS分别为82.4%、70.3%、70.3%.全组复发率为26.5%(9/34),中位复发时间8个月(1~72个月).(3)单因素分析显示,多系统受累(χ2=10.213,P=0.001)和6周诱导治疗无效(χ2=9.744,P=0.002)是影响LCH患儿EFS的因素;多因素分析表明,多系统受累是影响LCH患儿EFS的独立危险因素[相对危险度(relative risk,RR)=9.933,P=0.037].结论 改良DAL-HX 83/90方案对于单系统、无脏器功能受损LCH患儿疗效较好,不良反应少,可耐受,但对于多系统脏器功能受损者复发率仍较高,疗效有待提高.多系统受累是影响LCH患儿EFS的独立危险因素.