血友病基因治疗进展

血友病是一种由于基因突变导致的血浆中凝血因子合成减少或功能缺陷的遗传性出血性疾病,其治疗方法包括传统的替代治疗和新型的基因治疗.替代治疗是通过输注外源性重组凝血因子以缓解其出血并发症,防止功能丧失.基因治疗是指将外源正常编码凝血因子的基因通过基因转移技术导入患者体内,并表达治疗水平的凝血因子,从而实现彻底治愈血友病的目的.载体因素、靶细胞因素、治疗时机的选择以及载体引起的免疫反应等均能影响血友病基因治疗的效果,本文对血友病基因治疗的研究进展作一简要综述.