CRISPR-Cas9研究及应用进展

规律成簇间隔短回文重复（ clustered regularly interspaced short palindromic repeats ， CRISPR ）是细菌的一种适应性免疫防御机制，与 CRISPR 相关（ CRISPR associated ， Cas ）蛋白共同形成CRISPR-Cas 系统，抵御外源DNA 入侵。Ⅱ型CRISPR-Cas ，又叫CRISPR-Cas 9，因其简单的结构与靶向编辑 DNA 的性质，目前被用于开发针对单基因疾病、病毒性疾病、肿瘤等疾病的新型治疗模式研究中。该文简述了 CRISPR-Cas 9的作用机制以及其在疾病研究中的应用。