超声靶向微泡破坏促基因转染的研究进展
Functional and Molecular Medical Imaging(Electronic Edition)（2018）
摘要
基因治疗旨在将外源性基因材料转入靶细胞,以纠正或补偿基因相关的缺陷和异常,从而治疗遗传性或获得性疾病.利用载体进行基因转染是基因治疗的常见方式.基因转染的载体主要有病毒性和非病毒性两种.病毒性载体因其基因转染效率高,在临床应用中最为广泛.但病毒性载体具有免疫原性、致瘤致畸和靶向性差的缺点,限制了其临床应用[1].非病毒性载体虽然转染效率低,但具备细胞毒性低、免疫排斥反应小、携带基因种类广、可修饰性强等优势,在基因治疗中极有应用前景[2].
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