造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征

骨髓增生异常综合征的本质是造血干/祖细胞的恶性克隆性疾病,造血干细胞移植(HSCT)是唯一可能治愈该病的手段.对于FAB中的RAEB及RAEB-t患者,IPSS系统中的中危-2及高危MDS患者,进行HSCT是最佳选择.具有高危染色体核型的患者也应进行HSCT.严重输血依赖也是HSCT的适应症.关于供者的选择.同胞全相合供者是首选;配型相合的非血缘供者是另一选择;在有条件的中心,可以进行亲属HLA部分相合/单倍体供者的HSCT.对于高复发风险的MDS患者,选用PBSC对于生存更有益.常采用的标准剂量的预处理方案,通常包括清髓剂量的TBI或马利兰,两者疗效相似.采用减低剂量的预处理方案在一定程度上扩大了可以进行HSCT的患者范围,但生存率没有改善,因此没有标准预处理方案的禁忌症的患者不应选择RIC.