泊沙康唑预防性抗真菌治疗在重型地中海贫血儿童干细胞移植中的应用

目的 探讨泊沙康唑预防性抗真菌治疗在重型地中海贫血儿童干细胞移植中的疗效和安全性.方法 分析2017年2月-2019年7月在厦门大学附属中山医院完成的38例重型地中海贫血患儿异基因干细胞移植的临床资料.移植过程中中性粒细胞＜0.5×109/L的第1天开始同步口服泊沙康唑每次4 mg/kg,3次/d,持续服用至中性粒细胞恢复正常,或发生侵袭性真菌病(IFD),或发生无法耐受的不良反应.记录并统计泊沙康治疗期间IFD发生率,临床不良反应发生率,测定血清丙氨酸转氨酶(ALT)、天冬氨酸转氨酶(AST)、总胆红素(TBIL)、直接胆红素(DBIL)、肌酐,以及环孢素A的血药浓度水平.结果 38例患者中临床诊断IFD 1例,拟诊IFD 1例,真菌感染发生率为5.3％.未发生3级以上胃肠道反应(恶心、呕吐、腹泻)、皮疹、肌酐升高.3级肝功能损害事件发生率为7.9％(3/38),停药率5.3％(2/38),不同Pesaro分级之间肝功能损害事件发生率差异无统计学意义.结论 泊沙康唑预防性抗真菌治疗在该组接受造血干细胞移植的重型地中海贫血患儿中的应用有效而安全.