阿尔茨海默病基因治疗实验研究进展

阿尔茨海默病(AD)主要症状为进行性记忆力和认知力减退.目前,药物治疗仍是治疗AD的主要手段,但现在所开发的药剂多为化学合成药,药物作用位点不专一,特异性弱.相反,采用基因治疗的方法不仅定位准确,作用持续时间长,而且没有非靶器官的副作用,是一种较为理想的治疗方法.此外,虽然研究证实AD是一种多病因介导的疾病,但是脑内β淀粉样蛋白(Aβ)代谢异常造成的Aβ片段聚集沉积引发的级联反应是AD的主要致病原因.Aβ的稳态水平依赖于生成、清除和内流间的平衡,因此,若能通过基因治疗的手段减少Aβ生成或上调酶介导的Aβ降解,促进受体介导的Aβ脑外流,抑制Aβ脑内流,便可有效地治疗AD.