中性粒细胞为0的成人重型再生障碍性贫血强化免疫抑制治疗研究

目的 评价兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白(anti-thymocyte globulin,ATG)联合环孢素A(cyclosporine,CsA)强化免疫抑制治疗(intensive immunosuppressive therapy,IIST)中性粒细胞为0的成人再生障碍性贫血的疗效.方法 回顾性分析2014年1月至2018年3月国内三家医院86例接受IIST的重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia,SAA)临床资料.将免疫抑制治疗前中性粒细胞为0的SAA定义为暴发型再生障碍性贫血(fulminant aplastic anemia,FAA),与SAA、极重型再生障碍性贫血(very SAA,vSAA)比较对IIST的疗效.结果 86例患者中,FAA 19例,vSAA 23例,SAA 44例.3个月总有效率分别为21.1％,56.5％和54.5％,6个月总有效率分别为42.1％,60.9％和72.7％.FAA组患者3个月的有效率明显低于vSAA和SAA组(21.1％ vs.56.5％,P=0.032;21.1％ vs.54.5％,P=0.023),6个月的有效率明显低于SAA组(42.1％ vs.72.7％,P=0.028),疗效与中性粒细胞计数显著相关(P=0.019).三组的中位起效时间分别为17.0个月,4.0个月和3.0个月,FAA组慢于vSAA组、SAA组(P =0.031,P=0.001).FAA组患者总生存率明显低于vSAA和SAA组(63.2％,91.3％和95.5％,P=0.001),生存率与中性粒细胞计数及疗效显著相关(P=0.026,P=0.010).结论 中性粒细胞为0的成人FAA临床预后严重不良,需要探索新的治疗方案.