超小剂量地西他滨治疗骨髓增生异常综合征37例疗效及安全性评价

目的 探讨超小剂量地西他滨方案治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的临床疗效及安全性.方法 收集2014年1月至2015年10月江苏省人民医院血液科收治接受地西他滨治疗可评价的MDS患者37例.皮下注射地西他滨(每日5～7 mg/m2,治疗第1～3天,第8、15、22天),每4周为1个疗程,连续4～6个疗程.比较不同预后分组间疗效差异,评价可能与疗效相关的参数.结果 20例(54％)获得了临床反应,其中2例(5.4％)完全缓解,骨髓完全缓解无血液学改善1例(2.7％),骨髓完全缓解伴血液学改善1例(2.7％),血液学改善14例(37.8％),脱离输血2例(5.4％);疾病稳定14例(37.8％),疾病进展3例(8.1％).按wPSS预后分层分组,较低危组与较高危组之间总反应率差异有统计学意义(70.0％对35.3％,x2=4.457,P=0.035);按IPSS-R细胞遗传学分层,预后良好组与中危组、高危组之间总反应率差异有统计学意义(60％对25％,x2=6.036,P=0.014);根据查尔森合并症指数(CCI)分组,各组间疗效差异无统计学意义.Ⅲ～Ⅳ度骨髓抑制13例(35.1％);在粒细胞缺乏期9例 (24.3％)(Ⅱ～Ⅳ度)发生感染性发热;没有因血液学毒性而死亡;未观察到Ⅲ～Ⅳ级胃肠道及心、肝、肾等毒副反应.骨髓抑制、发热等不良反应根据CCI危险分层比较,低危、中危及高危之间不良反应发生率差异无统计学意义(P＞0.05).结论 超小剂量地西他滨方案治疗MDS疗效佳,且耐受性良好,低、中危组MDS疗效好于高危组.有合并症不影响疗效.