单倍体相合造血干细胞移植治疗35例重型再生障碍性贫血的临床研究

目的:探讨单倍体相合造血干细胞移植(Haplo-HSCT)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)患者的临床疗效及预后影响因素.方法:选择接受Haplo-HSCT治疗的35例SAA患者,其中男25例,女10例,中位年龄24(9～37)岁.预处理方案包含环磷酰胺、氟达拉滨和抗人胸腺淋巴细胞球蛋白,部分患者加用白消安.采用环孢素、短程甲氨蝶呤方案预防移植物抗宿主病(GVHD).于移植后1、3、6、12、24个月通过短串联重复序列聚合酶链反应(STR-PCR)观察干细胞植入情况,观察终点为患者移植后2年或死亡,分析患者长期生存及移植并发症情况.结果:35例患者中性粒细胞植入与血小板植入的中位时间分别为12(9～22)d、17(7～55)d.其中12例(34.28％)发生Ⅰ～Ⅲ度急性GVHD,4例(11.42％)发生慢性局限型GVHD.中位随访时间为14(0.23～24)个月,至随访结束有3例死亡(脓毒性休克1例,重症肺炎1例,消化道出血1例).32例患者无病生存,无病生存中位时间为14.5(12～24)个月.存活的患者在移植后不同时间点STR-PCR检测结果均为完全供者嵌合体.结论:在SAA患者Haplo-HSCT中,采用改良预处理方案可获得供者造血干细胞稳定持续植入.