自体外周血干细胞移植治疗系统性硬化病四例远期疗效观察

目的 探讨自体外周血干细胞移植(AHSCT)治疗SSc的远期疗效.方法 2007年5月至2009年6月对4例SSc患者进行AHSCT治疗.干细胞动员方案为环磷酰胺+粒细胞集落刺激因子(G-CSF),预处理方案为环磷酰胺50 mg· kg-1·d-1,4d.移植后观察患者改良Rodnan皮肤评分(mRSS)、高分辨CT率(HRCT)评分、肺功能等指标的变化.结果 移植后6个月内,4例患者mRSS改善,HRCT评分、肺功能好转或稳定.移植6个月至1年内,1例持续好转,2例病情出现反复,经免疫抑制治疗后再次稳定.随访8.7(4.1～9.8)年,3例稳定,1例死亡.移植相关并发症有感染、肝功能损害,无移植相关死亡.结论 以环磷酰胺为预处理方案的AHSCT治疗SSc安全有效.对病程短、进展快、水肿期的患者移植后疗效显著.但长期疗效差,容易反复,需要巩固维持治疗.