胃肠道肿瘤领域的真实世界研究

真实世界研究(real world study, RWS)是指针对预设的医学问题,对真实医疗环境下系统收集患者的健康状况数据[真实世界数据(real world data, RWD)],综合运用多学科方法进行系统分析,以获得真实世界证据(real world evidence, RWE)的过程[1].RWS既可用于临床医疗决策,也能用于支持药物研发和监管决策,还能通过药物经济学评价指导公共卫生决策.作为随机对照试验(randomized controlled trial, RCT)的重要补充和进一步延伸,近年来RWS受到国内外的广泛关注,相关研究逐渐增多.2019年5月,美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration, FDA)颁布了《使用真实世界数据和真实世界证据向FDA递交药物和生物制品资料(征求意见稿)》[2],详细提出利用RWD和RWE作为审批的依据.我国药品监督管理局于2020年1月7日发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》(2020第1号)[1],正式提出将RWE用于我国药物研发和监管决策.此外,日韩及欧盟也已经开始探索使用RWE支持药物上市后研究及支持药物监管决策的议题[3-5].