重组人凝血因子Ⅶa治疗儿童血液病严重性和难治性临床出血事件的疗效观察

目的 观察使用重组人凝血因子Ⅶa (recombinant human coagulation factorⅦa,rFⅦa)治疗先天性和非先天性血液病引起的儿童严重出血事件的临床疗效.方法 收集2016年10月至2018年8月郑州大学第一附属医院儿童医院血液肿瘤科所有使用至少1剂rFⅦa患儿的临床资料,进行回顾性分析,总结rFⅦa的临床疗效和单中心经验.结果 共收集13例应用rFⅦa患儿的临床数据,其中男6例(46. 2%),女7例(53. 8%),平均年龄为(7. 62 ± 3. 91)岁,平均体重为(31. 65 ± 16. 88)kg.血友病A伴抑制物2例,血小板无力症2例,急性早幼粒细胞白血病4例,极重型再生障碍性贫血1例,极重型再生障碍性贫血异基因造血干细胞移植术后4例.出血严重程度评分为4分的3例,治疗有效2例;评分为3分的8例,治疗有效6例;评分为2分的2例,治疗有效2例,总体有效率为76. 9%.结论rFⅦa用于儿童血液病出血有一定的疗效,需在治疗原发病的同时应用.由于出血的严重程度是影响预后的主要因素,因此常规疗法效果不佳的严重出血尽早应用rFⅦa是治疗的关键.