单中心儿童神经母细胞瘤4期患者临床疗效及预后分析

目的 探讨神经母细胞瘤4期患者单中心综合治疗的临床疗效及影响预后的因素.方法 回顾性分析2011年1月-2017年12月上海市儿童医院诊治的61例神经母细胞瘤4期患儿资料,临床治疗包括手术、化疗、放疗、自体造血干细胞移植及维甲酸诱导分化等综合治疗.分析比较不同临床特点、治疗方案远期疗效,并进行相关预后因素分析.结果 65例患儿确诊4期神经母细胞瘤,其中4例因未完成3次化疗未纳入该研究,余61位患儿纳入研究.男40例,女21例,中位年龄48个月(7个月～10岁).生存分析,61例患儿2年、3年、5年无事件生存率(EFS)分别为(39.8±6.5)％、(28.2±6.1)％、(18.3±5.5)％.单因素分析显示,年龄＞18个月、多体腔占位、血LDH水平增高、停药时未达到VGPR、合并颅内转移为预后不良因素(P＜0.05).多因素回归分析显示,24h尿VMA水平差异、停药时是否达到VGPR、是否存在颅内转移为显著的独立预后因素(P＜0.05).本研究中4例患儿合并颅内转移,随访均死亡.AB化疗方案、TOPO化疗方案与混合方案相比,远期预后EFS差异无显著性(P=0.43).结论 神经母细胞瘤4期患者总体预后较差,年龄＞18个月、多体腔占位、血LDH水平高、停药后未达VGPR者预后差.不同化疗方案间预后无明显差别.