替莫唑胺联合托泊替康治疗儿童难治性/复发神经母细胞瘤6例临床分析

目的 观察替莫唑胺(TMZ)联合托泊替康(TOPO)即TOTEM方案治疗儿童难治性/复发神经母细胞瘤(NB)的疗效.方法 6例难治性/复发NB患儿,分别给予替莫唑胺150 mg/(m2·d),d1-5,口服;托泊替康0.75 mg/(m2·d),d1-5,静脉点滴,每3周为一个化疗周期,每个患儿共接受8 ～10个周期的化疗.治疗中监测血常规、肝功、肾功、心脏功能等;每2个化疗周期行CT或MRI等影像学检查,同时结合骨髓受累病例中微小残留检测结果,进行疗效估.结果 6例NB患儿接受共53个周期TOTEM方案化疗,3例患儿临床达到完全缓解,2例患儿为部分缓解,1例患儿因疾病进展,放弃治疗,本组病人平均随诊时间为15个月,随访1年时4例存活.化疗期间不良反应主要表现为:5例出现Ⅲ.～Ⅳ.骨髓抑制,3例出现Ⅱ°～Ⅲ.恶心、呕吐、厌食,但整个治疗中无化疗相关性死亡病例发生.结论 难治性/复发NB患儿对TOTEM方案表现较理想的治疗反应和顺应性,但远期疗效尚待进一步观察,可作为目前治疗儿童难治性/复发NB的选择之一.